Spinal muskelatrofi

SMA rammer personer i ulike aldre – fra spedbarn og barn til tenåringer og voksne – med ulik grad av alvorlighet. Spedbarn kan utvikle SMA type 0 og 1, den mest alvorlige formen av sykdommen. Dette kan føre til lammelser og begrense at spedbarn kan utføre grunnleggende funksjoner som å svelge eller holde hodet oppe. SMA med senere debut (SMA type 2 og 3) er vanligere blant barn, tenåringer og voksne. De kan oppleve betydelig muskelsvakhet og uførhet, for eksempel manglende evne til å stå eller gå på egen hånd.

Tidligere hadde ikke personer med SMA og deres familier noen behandlingsalternativer. Dette endret seg i desember 2016, da Biogen fikk godkjenning av den amerikanske legemiddelmyndigheten (FDA) til den første behandlingen for SMA. Siden dette har behandlingen blitt godkjent i over 60 land og hjulpet tusenvis av pasienter. I Norge er behandling tilgjengelig og finansiert for både barn og voksne.

SMA er et prioritert sykdomsområde for Biogen og vi fortsetter å forske på dette området med mål om å videreutvikle behandlingen av personer som er rammet av sykdommen.

Biogen samarbeider med Ionis Pharmaceuticals for å identifisere nye behandlingsalternativer – spesielt nye antisense-oligonukleotide (ASO) kandidater.

Vi anvender også våre erfaringer fra SMA for å utvikle nye behandlingsalternativer og løsninger innen andre nevromuskulære indikasjoner med udekkede behov.